退行性疾病

FDA专家组否决Sarepta Duchenne肌营养不良药物Eteplirsen

Sarepta是一家开发基于rna疗法的制药公司，该公司未能提供eteplirsen对治疗杜氏肌营养不良有效的实质性证据。病人、他们的家人和药物倡导组织参加了这场长达11个小时的紧张会议。