的工程师麻省理工学院和马萨诸塞大学医学院已经创建了一个新型的纳米颗粒能够进行基因编辑在肺部,每一份新闻稿。
这可能导致可吸入治疗囊性纤维化等疾病。
有效率的RNA到肺部
丹尼尔·安德森,麻省理工学院化学工程系教授和麻省理工学院的一个成员的科赫研究所综合癌症研究和医学工程和科学研究所(ime),说,“这是第一个示范的高效交付的RNA在小鼠肺部。我们希望它可以用来治疗或修复一系列遗传疾病,包括囊胞性纤维症。”
研究人员利用纳米粒子将信使rna编码所需的机械CRISPR / Cas9基因编辑小鼠的肺。研究人员旨在设计治疗纳米粒子,可以替代致病基因。
尽管RNA提供巨大的潜力作为治疗各种疾病的治疗带来的缺陷基因,它一直在挑战提供正确的身体的一部分而非目标的后果。
RNA-based Covid-19疫苗管理的肌肉已被证明是成功的。几个临床试验探索可能的信使rna治疗肝脏疾病目前正在进展因为注入纳米颗粒经常建立在肝脏,根据工程师。
安德森的实验室曾设计了纳米粒子制成的聚合物,可以提供信使rna编码肺细胞的生物荧光蛋白。然而,需要更多的工作来增加他们的力量和提高其效用。
新脂质纳米粒子由研究人员是由分子组成的,包含两个部分:一个带正电的headgroup和长尾脂质。
测试结果
研究人员测试了10个不同化学结构的脂质反面,连同72 headgroups不同。
这些结构的团队能够确定哪些是最有可能达到肺筛查这些结构在老鼠身上的各种组合。
大约40%的肺上皮细胞转染后一个剂量的信使rna。三个剂量水平增加到60%,而两剂这一比例提高到50%以上。
这两种类型的上皮细胞被称为俱乐部细胞和纤毛细胞,转染约为15%,都是治疗肺部疾病最重要的目标。
炎症的风险减少了新粒子的快速分解,使他们从肺在几天内删除。如果需要重复剂量,粒子同样可以给相同的病人不止一次。
一个方法称为气管内的滴剂,广泛用于模拟药物的交付到肺部,在这项研究中使用管理粒子。
接下来的团队
研究小组目前正在努力增加纳米粒子的稳定性,这样他们可以喷雾雾化吸入。
研究人员还提出使用粒子运输mRNA进行实验,可以纠正的基因突变导致囊性纤维化疾病的小鼠模型。
此外,他们希望创建mRNA的疫苗可能直接管理到肺,以及治疗特发性肺纤维化等其他肺部疾病。
团队的研究成果发表在自然界生物技术。万博体育登录首页
