俄勒冈州立大学药学院的科学家们发现了一种可能治疗遗传性失明的方法，据有趣工程报道。
(图片来源:乔·雷德尔/盖蒂图片社)
迈阿密，佛罗里达州- 2月2日:2011年2月2日，在佛罗里达州迈阿密，夫妻研究小组Margaret Pericak-Vance博士(R)，迈阿密大学Hussman人类基因组学研究所所长，和Jeffery M. Vance博士(R)，迈阿密大学人类遗传学系主任，在遗传学实验室中，他们曾在那里进行研究，发现了色素性视网膜炎(一种失明)的原因，他们被看到在一个低温冷冻柜旁存放DNA样本。
研究人员进行动物研究使用脂质纳米颗粒和信使RNA，这与新冠病毒疫苗中使用的技术相同。万博体育登录首页
该团队开发了纳米颗粒，可以进入神经视网膜并将mRNA传递给感光细胞。这些细胞负责感知光线并将其转化为神经信号并传递到大脑。
脂质纳米粒子
使用脂质纳米颗粒存在一个挑战，但研究人员能够克服这一挑战。现在，他们可以为视力治疗提供遗传物质，以确保粒子到达眼睛后部的视网膜。
在遗传性失明中，脂质纳米颗粒传递的mRNA指示由基因突变引起的有缺陷的感光细胞产生特定的视觉蛋白质。
他们的研究旨在开发解决方案，以应对当前基因编辑传递的主要方法——腺相关病毒(AAV)。
研究人员计划利用这项研究开发一种更好的基因编辑器传递系统。
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遗传性失明
遗传失明有两种类型，一种由父母遗传给后代的遗传疾病。在常染色体显性遗传疾病中，只需要突变或改变基因的一个拷贝。
这种情况在年轻人到中年人中最常见。患有这种疾病的人甚至在40岁之前就有视力问题。在常染色体隐性遗传病中，每个基因都必须发生突变或改变。这种基因的两个拷贝都必须发生突变或改变才能产生这种疾病。
常染色体隐性遗传疾病患者只有在40多岁时才会出现症状。
科学家们还没能找到治疗任何遗传疾病的方法。他们的努力是针对这种情况引起的并发症制定解决方案。
基因盲症可以通过基因编辑和基因治疗来控制。遗传性失明的治疗包括基因疗法，利用载体传递缺陷基因的工作副本，使其产生一种对视力至关重要的蛋白质。基因治疗还包括传递一种新的基因，这种基因编码的蛋白质不是由突变的基因产生的。
基因中编码的DNA指令指示细胞产生一种无功能的惰性蛋白质。或者，基因传递指令来产生一种蛋白质，这种蛋白质与缺陷基因不产生的蛋白质不同。
基因治疗和基因编辑的应用前景广阔。它可能会给成千上万有遗传性疾病成员的家庭带来希望。
