最近的医学进步的使用有关基因治疗治疗婴儿患有严重联合免疫缺陷(SCID),有时被称为“泡泡男孩综合症”,不使用免疫抑制药物,首先报道有趣的工程。

Artemis-SCID

Artemis-SCID出生的孩子有各种各样的困难,缺乏T细胞和B细胞的多样性和减少抵抗化疗期间使用骨髓移植。

因此,科学家们竭尽所能发现治愈Artemis-SCID极其罕见的遗传条件,和他们现在转向了基因疗法。

一组研究人员一直在进行一项试验加州大学旧金山分校)自2018年以来,FDA的支持。他们已经成功地保护孩子免受罕见遗传疾病。

这个革命性的突破有可能完全改变婴儿的生活很少有增加相对健康的生活的可能性。

已经有了显著的进展在基因治疗领域近年来,和这种技术提供了希望的最终治愈Artemis-SCID通过永久修正错误的基因。万博体育登录首页

通过将健康细胞转移到婴儿的骨髓干细胞,这部小说基因治疗给身体修正遗传物质,可能防止常规治疗所带来的长期困难或死亡率。

岁之间的孩子18个月和4.5年参加审判。其中一个出生在加拿大和五岁时被发现,新生儿SCID筛选后,9人被发现在美国。

四个病人的印第安人人口。六个孩子一直跟踪研究发表时至少24个月。

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阶段1和2的结果

审判阶段1和2的有效显示安全输血的gene-corrected细胞,在仅仅6周发展成白细胞。整个剂量的患者只需要25%的白消安准备他们的骨髓移植。

这种非凡的成就可能从根本上改变科学家们如何治疗癌症和免疫系统的弱点。

第二个迹象表明这种疗法是有效的长期健康的后果是大量T细胞内重组系统注入后12个月。

十个病人接受治疗用他们独特的干细胞,在六周内,转化为修正后的外周血。

在12周内,他们已经开始让他们的T细胞和B细胞,其中四个已经完全恢复他们的免疫系统,按有趣的工程的报告。

甚至donor-transplanted接受正常的病人保健,他们花了很长时间才获得这些结果在引入这种开创性的策略之前,已经达到这个里程碑另外三例治疗后24个月。

一个孩子只有一个成功的第二注入基因疗法,完全恢复了T - b细胞免疫和治愈他们的挥之不去巨细胞病毒感染。

这项研究称,孩子们在试验开发完整的t细胞免疫,表明他们有更高的存活率比传统的接受者骨髓移植。

到目前为止,Artemis-SCID患者已经唯一接受这种基因疗法测试。然而,研究人员强调,他们使用其他罕见疾病的方法。

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