一种昂贵的治疗罕见凝血疾病的新药刚刚被批准联邦药物管理局(FDA)的一份报告显示科学预警．
这将是世界上最昂贵的药物，每剂售价350万美元。
2022年5月10日，一名实验室工作人员在位于埃弗里的非营利性基因治疗研发机构Genethon工作。- Genethon，法国肌肉萎缩症协会(AFM-Telethon)成立的非营利性基因治疗研发机构，致力于罕见病基因治疗药物的构思、临床和临床前开发。
“公平”的价格
尽管最初的价格似乎离谱，但最近对该药成本效益的研究显示，至少在美国，就治疗效果而言，这是一个有点“公平”的价格。
药物,Hemgenix是一种针对血友病B的基因疗法，血友病B是一种罕见的导致凝血功能受损的遗传疾病。最危险的症状包括难以停止的自发性出血和反复出血。
男性比女性更容易患B型血友病，尽管很难得到确切的数字，但估计美国约有8000名男性患有这种慢性疾病。
尽管终生治疗费用高昂，但美国目前用于治疗B型血友病的主要药物为患者提供了必要的凝血因子。
根据《科学警报》，症状严重的患者需要定期、昂贵的治疗计划，其疗效可能会随着时间的推移逐渐恶化。
研究人员目前估计，每位中度至重度B型血友病患者的成人终生费用在2100万至2300万美元之间。
Hemgenix
Hemgenix是一种一次性静脉注射药物，单剂量，成本显著降低。一种以病毒为基础的载体被用于将产品输送到体内，并被设计用于转移DNA以瞄准肝脏中的细胞。
一种名为因子IX的凝血蛋白的指令随后通过这种遗传物质的复制被细胞分发。
迄今为止，Hemgenix的有效性和安全性已在两项研究中得到了检验。一项研究在54名严重或中度乙型血友病患者中发现了IX因子活性水平的升高，这就否定了目前为患者提供标准替代药物的必要性。
与接受手术后的基线率相比，患者不受控制的出血率下降了近50%基因治疗．
为了鼓励医学研究，FDA对血友病B等危险但不常见的疾病保留了一个特殊的名称。例如，Hemgenix被归类为“孤儿药”，因为它只有帮助极少数患者的潜力。
该认证授予Hemgenix制造商CSL Behring在美国7年的独家市场准入权。
目前，欧洲药品管理局(European Medicines Agency)以及英国和澳大利亚的药品监管机构正在对基因疗法的应用进行评估。
另一种用于治疗脊髓性肌萎缩症的“一次性”基因疗法此前保持着最昂贵的药物记录。每道菜的价格为200万美元。
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作者:杰斯·德拉·克鲁兹
