美国和英国的科学家们可能已经找到一种方法来治疗小儿板条的疾病,据《卫报》。

板条疾病是一种致命的大脑紊乱,影响孩子。其症状包括视力丧失,流动性问题,认知障碍。它也可能导致癫痫发作和过早死亡。

这种药物

努力开发一种药物治疗疾病开始与合作医药研究人员合作,发现老鼠受到疾病的一种形式,被称为CLN1,可以治愈失踪的酶。

研究人员使用一种基因编辑技术万博体育登录首页称为Crispr-Cas9产生基因版本,结果在CLN1羊。从屠宰场收集羊卵巢,鸡蛋是受精或移除。

然后,他们加入了Crispr试剂在CLN1做出必要的改变,和鸡蛋植入代孕的羊。因此,研究人员创造了一群绵羊有缺陷的基因。

羊没有症状的疾病,研究人员将使用繁殖羊有两个错误的副本将继续开发板条疾病,成为治疗试验的受试者。

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转向人体试验

研究人员发现,仅仅将丢失的酶注入老鼠的大脑显示显著改善他们的身体状况。然而,它不安全还没有转移到人体试验。因此,研究人员必须重复试验羊,并通过这些动物,科学家们估计能够适量的剂量和路线的大脑羊。

虽然这显示积极的结果,研究人员坚持接受额外的多年的研究来优化治疗和确保它是安全的。幸运的是,他们已经获得了洞察力,帮助开发容易得多。

板条儿童疾病

板条疾病是一种严重和致命的罕见的遗传性疾病。CLN1基因的突变引起的,导致生产异常的CLN1蛋白质。相同的蛋白质减少的数量基本修复受损细胞的化学物质。因此,这种蛋白质也与癫痫发作的风险增加相关,发育迟缓,和早期死亡。

儿童的疾病无法产生足够的蛋白质,因此,他们体验他们的大脑和神经系统损害。疾病的主要症状包括失明、癫痫、行为变化,失去流动性,和认知障碍。

这种疾病是少见,每100000个孩子中只有一个人会。没有治愈板条疾病,但是有专门的治疗干预措施来控制癫痫发作,行为问题,失明的症状。这种病是无法医治的,但在某些情况下,它可以减慢。

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这篇文章是由科技时代万博体育登录首页

4月Fowell写的