中国科学家利用基因编辑工具CRISPR治疗艾滋病患者。这是第一次,CRISPR是用于一个实验性艾滋病毒治疗。

没有意外基因改变

它没有治愈或控制患者的艾滋病毒感染,但研究人员说,治疗似乎是安全的。

在新的研究中发表的新英格兰医学杂志》上Hongkui邓在9月11日,北京大学和他的同事们报告说,他们没有发现任何无意遗传改变,关注与基因疗法有关。

在早期有争议的研究中,一位中国科学家也用CRISPR编辑双胞胎,使它们抵抗艾滋病毒的基因组。Jiankui他编辑胚胎的DNA,基因改变可能传递到下一代。

这项新研究是不同的,它使成年细胞的DNA编辑,这意味着更改将不会通过。

CCR5基因

实验治疗的艾滋病患者也有白血病,需要骨髓移植。研究人员编辑的DNA从供体骨髓干细胞,然后将编辑的细胞移植到病人。

研究人员然后使用CRISPR删除基因叫做CCR5,使指示一些免疫细胞表面的蛋白质。

艾滋病毒使用这种蛋白进入细胞。人有一种天然的CCR5基因的突变从而抵抗艾滋病毒感染。

CRISPR艾滋病和白血病

移植后的一个月,白血病患者的完全缓解。编辑干细胞基因增加了病人的身体,体内血液细胞产生,坚持接下来的19个月。

艾滋病毒的水平在他的身体,然而,当他短暂停止服用HIV药物增加作为该研究的一部分,所以他不得不重新开始服用的药物。的研究却显示CRISPR的另一个潜在的应用。

“这植物国旗说,至少在这个实例中,这种类型的治疗出现安全,”说詹妮弗Doudna,从加州大学伯克利分校,他被认为是一个发明家CRISPR。“下一步是显示有一些疗效,治疗好处这样做。”