美国和中国的研究人员们用基因编辑系统CRISPR猕猴进一步了解人类基因突变与孤独症。

根据这项研究,由麻省理工学院公布6月12日,星期三,实验可能会产生新的神经发育障碍的治疗方法。

“我们的目标是生成一个模型来帮助我们更好地理解自闭症的神经生物学机制,并最终发现治疗方案将更可翻译人类,”所述办事,麻省理工学院麦戈文脑研究所的成员之一,该研究的资深作者。

自闭症开发新模型

研究人员集中在被称为Shank3基因,已与孤独症谱系障碍密切相关。删除Shank3也是导致Phelan-McDermid综合症。Phelan McDermid综合症的症状各有不同,但它可能的人经验智力残疾,延迟或没有讲话,动障碍和癫痫。

在实验中,研究人员中国灵长类动物reporductive技术更先进,万博体育登录首页注入CRISPR组件猕猴的受精卵。麻省理工学院的研究人员分析了大部分的数据。

国际合作者发现猴子们Shank3突变的人经常在夜间醒来,从事社会交往少,重复的行为。这些症状也观察到在人类基因突变。

核磁共振扫描的猴子也表现出相似的人自闭症谱系障碍。研究人员报道说,猴子的神经元表现了纹状体、丘脑的功能连通性,以及加强连接在其他地区,包括感觉皮层。

发展新的治疗方法

研究人员共享,他们将开始测试治疗自闭症的症状。团队也希望识别生物标志物的治疗影响大脑功能。

“我们不知道这是否会成功发展中治疗,但在未来几年我们将看到如何帮助我们翻译的一些发现从实验室到诊所,”冯说。

此外,研究人员称,这种方法也可以采用其他神经系统疾病的研究与基因突变有关。他们提到的脆性X,最常见的遗传形式的智力障碍,影响8000年一个4000年男性和一个女性。

这项研究结果发表在《自然星期三,6月12日。