一次性治疗一种罕见的遗传性疾病,婴儿现在目标成本高达210万美元在美国,使其成为世界上最昂贵的基因治疗。

周五,美国食品和药物管理局批准的使用诺华制药脊髓性肌肉萎缩症的治疗药物Zolgensma领先全球儿童死亡的遗传原因。

Zolgensma,销售由AveXis瑞士诺华公司将用于治疗婴儿两岁以下的诊断为脊髓性肌萎缩。包括在治疗症状的婴儿还没有显示。

Ned沙普利斯博士说,FDA代理专员批准另一个里程碑的基因和细胞疗法来治疗疾病。

诺华制药Zolgensma是世界上最昂贵的基因治疗

博士在洛杉矶儿童医院的Emmanuelle Tiongson认为Zolgensma是一个潜在的新标准的照顾婴儿最严重的脊髓性肌萎缩。

“现在的工作是试图与保险公司进行谈判,这将是一个长期储蓄,“说Tiongson, Zolgensma向患者提供下一个扩展访问计划。

事实上,基因治疗的价格是相当惊人的。诺华公司的高管们试图维护价格,解释说,一次性治疗更有价值比长期更昂贵的治疗方法和实际花费几十万美元一年。

诺华说,基因治疗将每个病人节省成本高达500万美元。

但回顾4月研究所临床和经济评论》,一个独立的集团在美国,认为价值估计Zolgensma过度。

此外,基于从诺华公司额外的临床数据,发布价格,食品和药物管理局(FDA)标签,冷藏工人认为Zolgensma药物的上限范围内下降的成本效益。

与此同时,倡导组织负担得起的药物的病人还批评Zolgensma的成本。

集团的创始人大卫·米切尔表示,药物的成本上升的一个症状是破碎系统迫使人们付出任何代价药物公司节省人们的生活需求。

“我们没有支付脊髓灰质炎疫苗的基础上为孩子节省未来成本不需要住在铁肺,“说米切尔。

竞争对手治疗脊髓性肌萎缩

这家瑞士公司的首席执行官脉管纳史木汗,说Zolgensma near-cure脊髓性肌肉萎缩症如果出生后很快交付。数据显示,该药物的耐久性延伸到大约五年。

Zolgensma,由输液,使用病毒来提供一个正常的SMN1基因的复制到婴儿出生有缺陷的基因。

作为诺华公司预计今年晚些时候,日本和欧洲批准药物会与Spinraza竞争,第一个批准的治疗脊髓性肌肉萎缩症,是生原体生产的公司。

脊髓性肌肉萎缩症通常会导致呼吸困难、麻痹和死亡几个月的婴儿I型形式。遗传性疾病会影响大约每10000个新生儿,至少有50%到70%被诊断为I型形式。

批准2016年,Spinraza也需要注入到椎管每四个月,第一年,售价为750000美元,375000美元。它也被认为是“过度”冷藏工人。