医生用基因疗法来治疗婴儿出生患有严重联合免疫缺陷(SCID),一种罕见的和威胁生命的疾病,很少或根本没有免疫系统。

泡沫的男孩

这种疾病也被称为男孩泡沫综合症。它往往影响男孩。

越来越多的公众知道了SCID因为大卫检查者,谁被称为泡沫的男孩。超过十年,他住在德克萨斯儿童医院内部防护泡沫从否则保护他无害的病原体这对他来说可能是致命的。

他还穿密封适合阻止他联系错误,他的免疫系统无法战斗。

骨髓移植

SCID病人通常是用骨髓移植治疗前在生命早期感染发生。移植在生命的头三个月往往成功率最高,但移植是挽救生命,他们只能部分恢复病人的免疫力。

一个更好的治疗,然而,现在的视野。孟斐斯圣裘德儿童研究医院的研究人员开发了一种治疗这种疾病的新方法。医生现在所称的新疗法治疗。

“到目前为止,它看起来真的好。”说安东尼,国家过敏症和传染病研究所的负责人。“对我来说,这看起来有前途。”

“治愈”泡沫男孩疾病

Ewelina Mamcarz,从圣裘德的骨髓移植和细胞疗法,和他的同事们参与八与一种叫做SCID-X1 SCID的婴儿。他们对待婴儿的基因疗法,包括收集的一些病人的血细胞,使用修改后的艾滋病毒插入患者的正常基因缺失,并返回这些改变细胞通过一个四世。

几个月后,七个男孩发展健康的免疫细胞的正常水平。第八收到第二个剂量但现在。6到24个月后,所有的孩子们产生抗感染所需的细胞类型。一些接受疫苗,进一步提高对疾病的免疫力。

没有严重的或长期影响到目前为止。然而,研究人员说,病人将被研究,看最后的结果。

“病人现在幼儿,应对疫苗和免疫系统,使免疫细胞他们需要保护自己不受感染,因为他们探索世界和生活正常的生活。这是首次SCID-X1患者,”Mamcarz说。

研究人员描述了基因治疗研究发表在新英格兰医学杂志》上周三。