杜克大学的研究人员们用CRISPR基因编辑正确的杜氏肌萎缩症的遗传疾病,或模式,在老鼠身上。

团队发现这项技术可以安全正确的DMD和保持稳定了一年多万博体育登录首页。他们希望这项研究将导致编辑对人类基因疗法的使用。

研究人员发表一篇题为“杜氏肌萎缩症的长期评估AAV-CRISPR基因组编辑”杂志上自然医学星期一,2月18日。

基因编辑在小鼠治疗肌肉萎缩症

DMD是一种罕见的遗传性疾病,发生在细胞体内不能使肌营养不良蛋白,导致肌肉无力,随着时间的推移变得更糟。许多患者被诊断为这种疾病是由10岁坐在轮椅上的,不活过30岁出头。

目前没有治愈demand media,但是一些研究人员,包括查尔斯Gersbach,杜克大学教授一直探索的可能性使用基因编辑接受治疗的基因疾病。

在他们的新研究,研究小组由Gersbach CRISPR / Cas9工具用来剪断的肌营养不良蛋白外显子的突变让DNA的自然系统剩余的基因重新缝合在一起。结果是一个缩短但是功能强大的抗肌萎缩蛋白基因。

在实验中,研究人员管理CRISPR治疗成人和新生鼠。一年,他们测量有多少肌肉细胞成功地编辑和监控发生的基因改变。他们还注意到免疫系统的反应CRISPR蛋白质Cas9,充当剪刀,使得基因组“削减”。

前八周,研究者发现功能性抗肌萎缩蛋白在小鼠恢复,导致肌肉力量的增加。

从Cas9团队并观察反应,但他们说没有结果死的老鼠。它也不会影响到治疗肌营养不良蛋白基因编辑的能力。

研究人员还发现,两只老鼠接受该疗法没有免疫反应。在某些情况下,他们发现CRISPR基因编辑加强的。

对DMD的治疗

Gersbach和他的研究小组指出,这项研究的目的是探索潜在的长期后果的基因编辑作为遗传疾病的治疗,尤其是DMD。

“人们普遍认为基因编辑会导致永久性基因修正,”他所述。“然而,重要的是探索的理论可能性,可能会破坏基因编辑的影响,如失去细胞或免疫反应治疗。”

大学博士后研究员克里斯托弗•纳尔逊说,他们的发现表明,免疫系统的反应Cas9应进一步探索研究人员转向测试CRISPR等动物模型,最终,人类。

Gersbach一直致力于一个潜在的治疗模式使用CRISPR自2009年以来。在2016年,他和他的团队发表的第一个“成功使用CRISPR治疗(一)遗传疾病的动物模型。”