是基因治疗镰状细胞病的答案吗?一个实验性治疗承诺正确条件在基因水平的临床试验已经显示了巨大的希望。

基因疗法鼓励健康的血红蛋白的生产

在波士顿,研究人员从波士顿丹娜-法伯的儿童癌症和血液疾病中心已经找到一种方法使用基因治疗和“翻转开关”负责的一个成年病人的红细胞。

“我们正在密切关注非常但结果到目前为止,我们感到乐观。”说艾丽卡Esrick,首席研究员在波士顿先驱报的临床试验。“这是我们希望在这项研究中,它是一种治疗方法。”

镰状细胞病是一种遗传条件,导致血液中的血红蛋白,负责交付氧气到全身,形成镰刀形状。结果,畸形的血细胞在血液细胞,导致器官损伤,痛苦难忍的疼痛发作,中风。

实验治疗提供了解决这一问题的镰状细胞病的干细胞从骨髓的患者。的干细胞转基因然后注入回到身体引起的生产健康的“胎儿”血红蛋白,这是在新生儿和没有镰刀。

“我们已经知道了几十年,在胎儿血红蛋白是不同——它并不镰状,和它的工作原理以及成人血红蛋白,”说斯图尔特·奥尔金哈佛大学研究员发现,血红蛋白开关从胎儿到成人。

治愈镰状细胞病?

病人,成年的人,参加临床试验,得到了去年注入自己的干细胞,研究人员称。12月发表的一份报告中,研究人员在波士顿丹娜-法伯癌症儿童和血液疾病中心共享病人没有经验的症状,因为过程,增加胎儿血红蛋白的水平,到目前为止没有明显的在他的血镰状细胞。

研究人员希望继续努力实验治疗成人前滚到青少年和儿童。