科学家们发现了一组规则,可以指导使用CRISPR/Cas9工具对人类细胞进行基因组编辑的精度。
在一项新的研究中,科学家们分析了CRISPR基因组编辑在450个基因的1491个靶点上的影响,并发现了一种可以基于一组简单规则预测结果的模式。
这些规则是发表在杂志中分子细胞.
安全高效的CRISPR基因组编辑
上个月,来自中国的科学家贺建奎宣布他创造了世界世界上第一批CRISPR婴儿.在香港的一次会议上,他透露,他灭活了CCR5基因,以增强儿童对艾滋病毒/艾滋病的免疫力。
由于多种原因,这项实验受到了世界各地科学界的强烈批评。根据贺建奎提供的文件,这对双胞胎女孩可能产生了新的突变,其影响仍有待观察。
由于其不可预测的性质,科学界已经谨慎是合理的关于该技术在人体细胞上的应用。万博体育登录首页这套新规则将使世界各地的科学家能够以更高的精度和效率预测结果并使用CRISPR。
“到目前为止,用CRISPR编辑基因涉及大量的猜测、挫折和试验和错误,”解释伦敦弗朗西斯克里克研究所的Paola Scaffidi是这项研究的首席科学家。“CRISPR的效果被认为是不可预测的,似乎是随机的,但通过分析数百次编辑,我们震惊地发现,这一切背后实际上有简单的、可预测的模式。”
研究小组还发现,目标DNA的“开放”或“关闭”程度也会影响基因编辑的结果。科学家解释说,为了修改“封闭”基因,需要添加化合物来迫使DNA打开,以便Cas9扫描基因组。
CRISPR在临床中的应用
如果得到证实,这套新规则将使该技术在临床环境中的使用成为可能万博体育登录首页治疗各种疾病通过纠正病人体内的致病突变。
该研究的合著者Anob Chakrabarti补充说:“通过在设计我们的指导rna时牢记这些规则,我们可以最大限度地提高获得特定基因编辑预期结果的机会,这在临床环境中尤其重要。”