许多人可能还记得这部电影《本杰明·巴顿奇事》布拉德·皮特(Brad Pitt)在片中饰演一个患有罕见衰老疾病的主人公。

人们可能不知道皮特的虚构角色所患的疾病是早衰症，这是一种极其罕见的遗传疾病，会导致一个人迅速衰老。据报道，每2000万人中就有一人患有早衰症，目前尚无治疗方法。

然而，一种最初为癌症患者发明的药物可以帮助被诊断患有早衰症的儿童活得更长。

早衰症的奇特案例

早衰症于1886年首次被发现，并被描述为一种非常“罕见”的疾病，因为患有这种疾病的人由于寿命短而无法将其遗传给下一代。这种遗传疾病是由一种叫做早孕素的蛋白质过量引起的。

洛那法尼，已经被用来治疗癌症病人，是感到27个患有早衰症的孩子。参与者每天服用两剂量的lonafarnib药片，持续两年多。在此期间，一名患者死亡，27名未接受治疗的患者中有9人死亡药物也死了。

一项新的研究已经开始进行了63个新病人。到目前为止，在63名患者中，只有4人死亡，研究人员认为这是一种进步。这项最新研究背后的研究人员还强调，洛那法尼并不能治愈早衰症，但更多的是一种可以延长儿童寿命的治疗方法孩子们患有这种疾病的人

Lonafarnib能给孩子更多时间吗?

卡莉·库齐亚是俄亥俄州人，她在10个月大的时候就被诊断出患有早衰症。Carly是少数几个使用lonafarnib的患者之一，并看到了积极的效果。

她的母亲希瑟·昂辛格(Heather Unsinger)表示，卡莉现在就像“其他任何一个7岁的孩子”，自从卡莉使用了lonafarnib，她“有更多的时间和女儿在一起”。希瑟补充说，虽然女儿的未来不确定，但她“感谢”女儿生命中增加的时间。

西雅图华盛顿大学医学遗传学教授Fuki Marie Hisama博士也和希瑟有同样的看法。

“这些结果是针对这种罕见疾病的首个同类结果，代表着重大突破。这项研究给患有早衰症的儿童及其家庭带来了希望，让他们在未来获得更好的结果。”Hisama说所述．