基因治疗,一个革命性的方法,已经被证明有用的治疗甚至治愈许多对付疾病,使得人类的另一个胜利,这次是镰状细胞病。尽管医生仍在犹豫,要调用疗法治疗镰状细胞病,它是一个主要的一步抗击这种疾病。

一项研究发表在《新英格兰医学杂志》上3月2日的案例揭示了法国少年与镰状细胞病基因编辑疗法可能已经完全扭转患者的疾病。

改变生活的治疗?

男孩开始治疗15个月前,他被带到内克尔岛儿童医院于2014年在巴黎。他的医生所做的是改变他的DNA中的代码通过添加一个特定的“anti-sickling”基因的干细胞。

一旦进入人体,希望新改变的基因就会转化为生产健康的红细胞,而不是病态的镰状细胞导致的身体并发症。

的研究表示第一个治疗后15个月,男孩曾经重要的内部损伤,以至于它导致脾和髋关节置换——现在已经删除没有迹象表明的疾病。他不再经历任何常见的镰状细胞病的标志,至少50%的血液细胞被认为是正常的,健康的。男孩也不再在任何药物和治疗相关疾病。

六其他病人也与疾病治疗,尽管它似乎少年的治疗效果最好。

镰状细胞病

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,影响血红蛋白,红细胞的组件负责交付氧气在体内其他细胞。患有镰状细胞病有红细胞镰刀或新月形的,而不是通常的,健康的圆形。这种疾病的特征包括贫血、频繁的感染,和痛苦的事件。

虽然不是所有患者出现严重症状,其他需要经常住院治疗和经验严重和严重的症状。

目前没有治愈镰状细胞病,但是科学家正在继续在寻找治疗和治疗,如骨髓移植和输血将来,希望缓解疾病。