由伦敦帝国理工学院的研究人员牵头的一项新研究表明,一种干细胞治疗可能是人们期待已久的癌症治疗的游戏规则改变者多发性硬化症

什么是多发性硬化症?

多发性硬化(MS)是一种毁灭性的疾病神经病学方面的疾病据信是由免疫系统故障引起的,它错误地攻击了大脑和脊髓中的神经细胞。

患有多发性硬化症的人可能有视力问题、平衡问题、头晕、疲劳、膀胱问题、僵硬和颤抖。

多发性硬化症基金会估计美国有超过40万人,全球约有250万人患有多发性硬化症。

新的MS治疗方法重置免疫系统

晚期多发性硬化症患者,其他类型的治疗被证明无效,接受自体造血干细胞移植(AHSCT)。

通过AHSCT,从骨髓或血液中获取患者的干细胞,然后进行纯化并冷冻。病人接受高剂量治疗化疗清除系统中的致病细胞。收获的干细胞被注入患者的血液中,重新开始正常的血细胞生成。在某种意义上,AHSCT帮助免疫系统重新开始。

该研究的主要作者保罗·穆拉罗博士说:“在这项研究中,这是这项手术最大的长期随访研究,我们已经证明我们可以‘冻结’病人的疾病,并阻止病情恶化,长达五年。”解释

没有冲突

专家们使用扩展残疾状况量表(EDSS)评估患者的进展——零为无残疾,七为坐轮椅,10为死亡。

在参与研究之前,患者的平均EDSS为6.5。但在连续12个月的MS治疗后,复发MS(一种发作性疾病)患者的EDSS评分至少提高了0.76。另一方面,进行性MS患者的最低改善为0.14。

至少73%的复发性MS患者在接受AHSCT 5年后没有发作,相比之下,三分之一的进展性MS患者(一种更严重的疾病形式,目前还没有已知的治疗方法)的复发性MS患者。

涉及的风险

然而,穆拉罗也承认,尽管有很大的潜力,新的多发性硬化症治疗可能会带来巨大的风险。

由于治疗方案包括侵入性化疗和抗体治疗,会在一段时间内使免疫系统失效,患者变得容易受到感染——在281名参与者中,八个治疗后100天死亡。

结果是研究发表于JAMA神经学

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