美国食品和药物管理局(FDA)批准了第一个药物治疗杜氏肌萎缩症患者。患者这种情况通常是男孩12岁失去行走能力,很可能患有心脏或呼吸衰竭时达到20多岁。

批准了对专家的建议没有找到足够的证据证明这种药物是有效的。该机构的决定,然而,显示病人的权力日益增大,提倡在评价药物。

据估计,9000年至12000年间,美国人杜氏肌萎缩症。那些有这种情况很少或没有抗肌萎缩蛋白,一种蛋白质,这种蛋白质作为减振器从恶化保护肌肉。患者通常英年早逝,所以该机构的决定是受欢迎的消息,家庭和病人与疾病斗争。

“加速批准使这种药物可用于病人基于初始数据,但是我们十分迫切地期待学习更多关于这种药物的疗效通过验证性临床试验,该公司必须进行批准后,“说简妮特,FDA药物评价和研究中心主任。

可以使用新批准的药物eteplirsen只有约13%的病人。其他药物目前正在开发的患者有不同的突变。

药物应该工作在一定程度上纠正基因缺陷,所以肌肉细胞能产生一种函数形式的肌营养不良蛋白。

Eteplirsen制造商Sarepta说药物的成本大约是每人每年300000美元。

药物上的决定被推迟了几个月,批准有争议的这促使FDA雇员之间的争论。而药物的决定高兴主张积极游说多年来批准,药品政策专家担心FDA的决定。

今年早些时候,FDA的专家小组说Sarepta没有能够取得明显的证据它的药物可以提高肌营养不良蛋白的生产水平,可以在临床上对患者有益。委员会还没有找到大量证据表明,这种药物是一种有效的治疗退行性疾病的人。

“该机构会设立一个危险的先例,”国家卫生研究中心总裁Diana Zuckerman说。“证明什么工作,你必须把它比作其他东西——安慰剂或治疗。他们没有这样做。”