Sarepta制药公司,失去了主要的战斗在寻求获得批准eteplirsen,杜氏肌肉营养不良症(DMD)的药物。

美国食品和药物管理局(FDA)的外部专家小组以6比7,说公司没能提供重要的证据表明,这种药物促进肌营养不良蛋白的生产水平,提供临床受益。

委员会还投票3 - 7对找到大量证据表明eteplirsen是有效的治疗退行性疾病的人。三个小组成员放弃了投票。

“我们要感谢成百上千的病人和家属参加今天的讨论,强调了杜氏营养不良症患者的关键未满足的需求,”爱德华·凯耶博士,首席医疗官Sarepta临时CEO,说。

“我们欣赏的机会向咨询委员会提出我们的数据面板和将继续与FDA完成eteplirsen NDA的回顾。今天比以往任何时候都更,我们继续致力于我们的使命让杜乡社区治疗,”他补充道。

Sarepta股股价大跌

目前尚不清楚的反对药物影响Sarepta的股票。然而,该公司的股票滑下来斜率高达46%,此前美国食品和药物管理局顾问委员会投票反对Sarepta DMD的药物。最低的股票下降了大约四年了。

投票前一交易日的11个小时,在这期间患者和药物倡导者播出一个情感的声音要求监管机构加速药物的批准在美国市场

然而,Sarepta下降缺乏重要的问题关于eteplirsen治疗DMD的能力,该咨询委员会考虑。

“我是不相信数据证明有基于一个研究中,控制不好”说肯塔基大学的教授理查德·Kryscio投票反对该药物。

科学数据未能证明效力

疾病的病人和他们的家人参加了FDA会议。他们欢迎这项研究的科学家和指责FDA监管机构。

有超过50人与FDA在公众意见,他们都希望这种药物会批准。令他们失望,小组成员承认轶事,但相信结果声称由病人自己并没有反映在Sarepta所呈现的数据。

“不幸的是,我认为有意义的证据的证词家庭不正确测量研究中,”博士说Chiadi Onyike约翰霍普金斯大学。

杜氏肌萎缩症是什么?

模式是一种退行性神经肌肉紊乱造成严重的渐进式肌肉损失,甚至过早的死亡。它是九种不同类型的肌肉萎缩症之一,主要由肌营养不良蛋白的缺失引起的,一个重要的蛋白质,有助于保持肌肉细胞的完好无损。

这种疾病的症状首先出现在儿童时期,通常3和5岁之间。它主要影响男孩,但也能影响女孩在极少数情况下。

与DMD患者影响通常不会生存超出了他们的青少年时期,但由于医学进步和心脏保健,男孩的预期寿命的影响条件急剧增加。一些患者已经达到成年早期,有些有自己的家庭和生活在40年代和50年代。