Sareptaeteplirsen肌肉萎缩的药物,以一个顾问小组批准后,美国食品和药物管理局(FDA)回顾了药物的有效性。

Sarepta疗法制造eteplirsen药物,尚未批准的周边和中枢神经系统药物咨询委员会。审查后4月21日,美国食品和药物管理局要求小组成员回答一系列的投票问题主要集中在药物的功效。

旨在指导小组的投票问题给其建议基于eteplirsen有效性的试验数据的重要证据。

4月22日,Sarepta股价下到44%就在FDA发布了投票的问题4月25日顾问小组的会议。

顾问小组将包括FDA审查Sarepta eteplirsen药物。会议还将考虑公众评论和Sarepta的药物分析。公众评论将分给两个小时30分钟医生、病人和药物倡导者。

FDA药品部门主管周一将出席会议,预计将彻底检查Sarepta毒品vis -一个稳定性方面的疾病。

Sarepta正在推动eteplirsen治疗DMD的批准或杜氏肌萎缩症。这种疾病的患者通常会死在30岁。

DMD是一个疾病缺陷引起的肌营养不良蛋白或蛋白存在于肌肉。传递的基因疾病通常发生在1 3600名男性婴儿。

有很多压力在FDA批准的药物,因为没有当前FDA批准的治疗模式,和甾类药物会减缓DMD患者肌肉力量的损失。

甾体药物的影响,如沙丁胺醇、氨基酸、肌酸、鱼油,和其他人说,帮助肌肉治疗尚未被证实。

药物之前由BioMarin制药公司的疾病去年1月而被解雇。

图片:美国陆军|Flickr