一种具有里程碑意义的基因疗法有望提高人的心脏功能。

美国心脏协会表示,美国估计有570万人患有心力衰竭,受损或衰弱的心血管肌肉不能再以应有的方式泵血。

尽管这种疾病夺走了数百万病人的生命,但一些专家表示,在寻找治愈方法方面进展甚微。

纽约温斯洛普大学医院的贾斯汀·拉赫曼博士说,目前的干预措施通过改变影响心脏的身体化学物质,成功地延长了患者的生命。

不幸的是,这些干预措施的长期后果是“严峻的”,因为心脏结构可能会受到永久性损伤。

现在,拉赫曼认为,这种新的治疗方法将是重建受损心脏组织的“终极方法”,使其能够再次发挥机械功能。

扭转破坏

该报告利用基因疗法来逆转既定的心脏损伤。

VA圣地亚哥医疗保健系统的H. Kirk Hammond博士和他的同事检查了56名被诊断为有症状的心力衰竭的患者,其中大多数人的心脏功能减弱了40%。

这种治疗需要“基因转移”——一种无害的病毒将一种特定的基因转移到心脏细胞中。一旦它到达,该基因就会产生AC6,这种蛋白质的水平在心力衰竭患者中处于危险的低水平。

一些研究参与者接受了基因治疗,而其他人只接受了安慰剂。研究人员对这些患者进行了一年的跟踪调查。

哈蒙德和他的团队发现AC6基因治疗似乎对心脏功能有积极影响。随着患者接受剂量的增加,益处也越来越高。

事实上,心脏的左心室(LV)功能得到了增强,使其发挥了应有的作用。研究小组还发现,射血分数也有所改善。射血分数测量左室每次收缩时泵送的情况。

研究结束后,接受基因治疗的患者仍然更健康。研究人员说,29%的安慰剂患者在随访后仍因心力衰竭被送往医院,而基因疗法患者中只有9.5%的人这样做。

心力衰竭患者的希望

尽管取得了积极的结果,但研究人员表示必须进行进一步的研究。

研究人员写道:“需要更大规模的试验来评估AC6基因转移对心力衰竭患者的安全性和有效性。”

尽管如此,专家们相信这种疗法为心力衰竭患者带来了希望。

心脏病学家霍华德·莱维特博士说,这项试验为非设备和非药物治疗取得积极效果提供了可能性。他说,这项研究的每一项发现都表明在管理癌症方面取得了重大进展心脏衰竭

这项研究的结果是特色在杂志中JAMA心脏病。

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